意大利都灵大学Gay报告，在卡非佐米、来那度胺、地塞米松(KRd)一线方案基础上，添加抗CD38单克隆抗体Isatuximab的4药方案(IsaKRd)显著改善新发多发性骨髓瘤(MM)患者可丈量残留疾病(MRD)的转阴率。(摘要号4)为了研究在符合移植条件的新发MM患者中添加Isatuximab的有效性和安全性，该项多中心、Ⅲ期随机研究(Iskia)纳入302例此类患者(< 70岁)，等比分予IsaKRd方案或KRd方案，进行移植前诱导治疗(4个周期)和移植后巩固治疗(4个周期)。…
2024-02-08
德国巴伐利亚癌症研究中心Mueller等报告，靶向CD19的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，除了已经改变了B细胞恶性肿瘤的治疗前景外，目前至少还在三种不同的自身抗体依赖性自身免疫性疾病中显示出巨大的应用前景。仅需1剂，15例危及生命的系统性红斑狼疮、特发性炎性肌炎或系统性硬化症患者就获得了持续的、无药物治疗的缓解。中位随访15个月，缓解持续存在，所有患者都实现了完全缓解。(摘要号220)该研究纳入15例(中位36岁)多线治疗失败…
2024-02-08
美国休斯敦卫理公会医院癌症中心Gong报告，靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的免疫疗法显著改善了复发或难治性多发性骨髓瘤患者的预后，但加用这些疗法所致的全身毒性和神经毒性增高了治疗成本，且这些不良事件因药物而异。非复发性死亡的最常见原因是与T细胞治疗相关的毒性和感染。(摘要号358)研究者利用美国食品和药物管理局不良事件报告系统(FAERS)数据库，收集2019~2023年与三种抗BCMA治疗相关的毒性数据：包括嵌合抗原受体(CAR) T细…
2024-02-08
美国俄亥俄州立大学综合癌症中心Srisuwananukorn报告，一种新的人工智能(AI)模型可能有助于医生从原发性血小板增多症中区分和识别出纤维化前期原发性骨髓纤维化。(摘要号901)与原发性血小板增多症相比，纤维化前期原发性骨髓纤维化更罕见，患者预后更差，两种疾病患者的中位生存期分别为12年和22年。研究者首先自美国和意大利纳入32 000帧泛癌活检图像及一般病理特征来训练新的AI模型，以便区分前述两种疾病。为了辅助诊断研究人…
2024-02-08
美国宾州大学佩雷尔曼医Zhang报告，在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中，新型嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法AT101在较大剂量水平下获得了优异的完全缓解率(100%)。(摘要号2096; Mol Cancer. 2023年12月9日在线版)尽管许多血液系统恶性疾病患者接受CAR T细胞治疗可能获得了持久缓解，但部分患者仍可能复发。目前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准的所有CAR T细胞疗法(CART19)都是通过FMC63表位来靶向CD19。使用靶向CD19近…
2024-02-08
美国MD Anderson癌症中心的Jabbour和Issa报告，在复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者中，靶向menin的新疗法获得了积极的结果。(摘要号57; 58)携带KMT2A或NPM1突变的、复发或难治性AML患者接受当前可用的治疗时通常表现不佳，因此有必要提供更有效的治疗选择。这些晚期的急性白血病通常很难治疗，目前没有获批的靶向疗法。两种新的menin抑制剂JNJ-75276617和Revumenib，均是靶向menin-KMT2A相互作用的、有效的选择性抑制剂。正…
2024-02-08
英国利兹大学Munir报告，在新发的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者中，基于高敏感性血样可丈量残留疾病(MRD)检测结果来制订个性化的治疗时间后，伊布替尼联合维奈托克方案对比标准FCR(氟达拉滨、环磷酰胺联合利妥昔单抗)方案能显著改善患者的无进展生存期(PFS)，且总生存期(OS)也有获得改善的趋势。(摘要号631; N Engl J Med. 2023年12月10日在线版)FLAIR研究是一项在英国进行的大型随机试验，纳入523例未经治疗的CLL患者(71.3%为男…
2024-02-08
美国Fred Hutchinson癌症中心Shadman报告，在获得完全缓解(CR)的复发性大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者中，与嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法相比，自体干细胞移植(auto-HCT)疗法与较低的复发率和改善的无进展生存期(PFS)相关，早期治疗失败(12个月内)的患者也有获益。(摘要号781)CAR T疗法是早期二线复发的或原发难治性的LBCL患者的标准治疗选择。在实践中，拟接受CAR T疗法的患者通常需要在耗竭白细胞前接受临时治疗，其中一小部分患者可…
2024-02-08
中国香港大学Gill报告，急性早幼粒细胞白血病(APL)患者接受三氧化二砷、全反式维甲酸联合抗坏血酸(AAA)的口服方案治疗，同时不接受或仅接受最小剂量的化疗，3年生存率和无复发生存率均较高。(摘要号157)新发和复发APL的标准治疗包括静脉应用三氧化二砷和化疗，这需要反复住院并可导致治疗相关的毒性作用。最近有研究表明，三氧化二砷的口服制剂可以发挥同样的作用，且消除或尽量减少了化疗的应用以及可以减少住院治疗、相关费用、…
2024-02-08
美国MD Anderson癌症中心Wang报告，在复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者中，伊布替尼联合维奈托克方案对比伊布替尼联合安慰剂方案显著延长了中位无进展生存期(PFS)约10个月(31.9个月 vs. 22.1个月)。(摘要号LBA-2)MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，最常见于老年人。一线治疗后，大多数对初始治疗有缓解的患者会复发。在美国，伊布替尼曾获批治疗MCL，但因后来一项验证性研究未能达到次要终点总生存期而被撤消了在该适应证中的应…
2024-02-08
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