美国Dana-Farber癌症研究所、布莱根妇女医院Marty等报告，异基因造血干细胞移植患者，Letermovir预防性治疗较安慰剂可显著降低有临床意义巨细胞病毒(CMV)感染的风险，且不良反应可接受。(N Engl J Med. 2017年12月6日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1706640)

异基因造血干细胞移植后，CMV感染仍是常见的并发症。2014年6月至2016年3月，该项Ⅲ期双盲试验入组≥18岁的CMV血清检测阳性的移植受者，按2︰1的比例随机给予Letermovir或安慰剂(口服或静脉给药)，治疗至移植后14周，根据试验中心和CMV疾病风险来分层。Letermovir剂量为480 mg/d(服用环孢菌素者为240 mg/d)。CMV感染症状显著的患者(CMV疾病或CMV病毒血症)停止了试验方案并接受了抗CMV治疗。

结果显示，565例移植后患者接受随机分组，并按计划接受中位9天的治疗。在随机化时，495例未检出CMA DNA。Letermovir组中有明显CMV感染的患者数显著少于安慰剂组，随机化时无CMV DNA而移植12周后存在有临床意义的CMV感染比例(主要终点)分别为37.5%和60.6%(P<0.001)。两组患者不良反应的发生率及严重程度相似。Letermovir组和安慰剂组的呕吐发生率分别为18.5%和13.5%， 水肿分别为14.5%和9.4%，房颤或房扑分别为4.6%和1.0%;髓细胞毒性和肾毒性事件的发生率相似，移植48周后的全因死亡率分别为20.9%和25.5%。

(编译 陈阵)