以色列Tel Aviv大学Mittelman等报告，针对不适合其他治疗或不可换药治疗的急性髓系白血病(AML)患者和晚期骨髓增生异常综合征(MDS)患者，口服血小板生成素受体激动剂Eltrombopag治疗4级血小板减少症或为一种新的选择。(Lancet Hematol. 2017年12月11日在线版)

血小板减少症是晚期MDS和AML患者威胁生命的并发症。为了评估Eltrombopag治疗血小板减少症(4级)的效果，ASPIRE研究可分为如下几个阶段：为期8周的开放标签双盲阶段和为期12周的随机双盲阶段(第一阶段和第二阶段)，开放标签扩展阶段(第三阶段)。入组标准：中危-2或高危成人MDS患者或AML患者;骨髓原始细胞计数≤50%;因骨髓功能不全所致的4级血小板减少。

第一阶段结果显示，17例接受Eltrombopag，且11例完成了治疗。4例的血小板计数显著增高，10例输注血小板需求下降。

在第二阶段，98例被随机分入支持治疗联合Eltrombopag治疗组，47例被分入联合安慰剂组;分别有51%的MDS患者和49%的AML患者接受Eltrombopag治疗，安慰剂治疗的比例分别为47%和53%。治疗的5~12周时，临床相关血小板减少事件的每周平均发生率在Eltrombopag组为54%，在安慰剂组为69%(OR=0.20，P=0.032)。

Eltrombopag组和安慰剂组最常见的3~4级不良反应为乏力(6% vs 2%)、低钾血症(6% vs 4%)、肺炎(5% vs 11%)和发热性中性粒细胞减少症(5% vs 13%);严重不良反应发生率分别为58%和68%，其中分别有7例和2例疑似与治疗相关。

(编译 张威)