第一三共公司(DaiichiSankyo)日前宣布美国FDA已授予其在研新药Quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD成年急性髓性白血病(AML)患者。

FLT3基因突变是AML患者中最常见的遗传变异，而FLT3-ITD是发生率最高的FLT3基因突变，大约四分之一的AML患者携带该突变。与不携带这种突变的患者相比，FLT3-ITD突变患者预后较差，复发概率较高，且复发后死亡风险较大。患者即便接受造血干细胞移植(HSCT)，治疗后的复发概率仍比不携带这种突变的患者高。目前，尚无针对这类疾病的疗法获批。此次突破性疗法认定有望为FLT3-ITD患者带来新的希望。

Quizartinib是第一三共公司开发的口服FLT3抑制剂。此次突破性疗法认定的批准是基于Quizartinib关键Ⅲ期临床试验QuANTUM-R的良好结果，该试验数据已于2018年6月在欧洲血液学会年会上公布。QuANTUM-R是一项全球性、开放标签、Ⅲ期随机临床研究，结果显示，口服特异性FLT3抑制剂Quizartinib单一疗法与化疗相比，延长了复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的总生存期。

第一三共公司相关负责人表示，近几十年来，针对FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML疗法的发展缓慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一种极具侵袭性且预后不良的白血病。Quizartinib是第一个与化疗相比，能有效延长FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML患者总生存期的口服特异性FLT3抑制剂，此次突破性疗法认定获得批准令人激动，期待与FDA紧密合作，为患者尽快带来更多的治疗选择。

(编译 王沁)