日前，美国FDA批准了诺华公司的CAR-T药物Tisagenlecleucel（Kymriah，曾用名CTL019）治疗25岁以下青少年难治或二次复发ALL。（自FDA）

这一批准是基于一项63例患者的临床试验结果。研究结果显示，Tisagenlecleucel治疗这一难治人群3个月缓解率为83%，1年缓解率为79%。因CAR-T可能诱发细胞因子释放综合征（CRS），FDA也扩展了辉瑞IL6抗体Tocilizumab适应证用于控制CRS。

Tisagenlecleucel是首个上市的CAR-T药物，是首个活体药物，理想情况下不仅不会被代谢清除，还会在体内扩增。

CAR-T类药物在部分血液肿瘤如ALL和多发性骨髓瘤中可发生惊人的应答率，但也可能发生严重的不良反应，应对不良反应是CAR-T疗法的重要部分。除了CRS，脑水肿也是常见毒性。JunoTherapeutics公司的JCAR015在临床试验中先后造成5人因脑水肿死亡，该公司自愿终止了ROCKET研究。CAR-T领跑企业Kite的Axicabtagene ciloleucel也在NHL患者临床试验造成1例脑水肿死亡，不过Tisagenlecleucel在临床试验中未出现死亡事件。

（编译 韩宁）