Venetoclax是一种高选择性的BCL-2抑制剂，单药治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）有效。2016年4月，Venetoclax被美国FDA批准治疗既往至少接受过一种治疗的CLL患者，包括17P缺失的患者。美国Dana-Farber癌症研究所Marina Konopleva等的一项多中心Ⅱ期临床研究发现Venetoclax对于有高复发风险或不适应高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者也有效。（Cancer Dis. 2016年8月12日在线版）

该研究纳入了32例复发/难治AML患者，中位年龄71岁，并在治疗开始前收集了患者的骨髓穿刺抽吸液或者是外周血样本，用于检测BCL-2家族蛋白的突变情况。这些患者采用剂量递增的方式逐步服用药物至800mg，有26例患者接受了至少4周的治疗。

结果显示：根据修订版国际协作组（IWG）标准，药物总的有效率为19%，且另外有19%的患者虽然没有达到IWG的标准，但还是表现出了疗效。共有12例患者出现了异柠檬酸脱氢酶1/2突变，其中4例获得了完全缓解或红细胞计数未完全恢复的完全缓解。常见不良反应包括恶心、腹泻、呕吐以及发热性中性粒细胞减少和低钾血症等。

Konopleva表示：“我们相信该药很快就能成为老年AML患者标准化疗方案中的一员，现在已经计划继续研究该药联合大剂量化疗对年轻AML患者的疗效。”

（编译 丁小倩）