美国辛辛那提儿童医院医疗中心Khandelwal等报告，儿童和青年患者造血干细胞移植之前，口服维生素A价格便宜、毒性低，并可减少移植物抗宿主病（GVHD）。（Blood. 2024年1月16日在线版） 

维生素A在维持胃肠稳态中起着关键作用，并促进组织中常驻巨噬细胞耐受表型的表达。该项前瞻性随机双盲安慰剂对照Ⅱ期临床试验纳入80例儿童和青年造血干细胞移植受者，等比分予移植前大剂量维生素A或安慰剂治疗。预处理前，患者接受单次口服剂量为4000 IU/kg、最大剂量为
250 000 IU/kg的维生素A。主要终点为第100天时急性GVHD的发生率。

在一项意向性治疗分析中，维生素A组急性GVHD的发生率为12.5%，安慰剂组的为20%（P=0.5）。在第180天时，维生素A组和安慰剂组急性胃肠道GVHD的发生率分别为2.5%和12.5%（P=0.09），1年时慢性GVHD发生率分别为5%和15%（P=0.02）。

在接受治疗分析中，维生素A组和安慰剂组第180天时急性胃肠道GVHD的累计发生率分别为0%和12.5%（P=0.02），慢性GVHD发生率分别为2.7%和15%（P=0.01）。

唯一可能被归因的毒性事件为1例维生素A组第30天出现的无症状的3级高胆红素血症，该症状可自行缓解。造血干细胞移植30天后，反映肠道T细胞迁移的CCR9+CD8+效应记忆T细胞绝对计数在维生素A组中较低（P=0.01）。血清淀粉样蛋白A-1（一种具有促炎作用的维生素A转运蛋白）的水平在维生素A组中更低。维生素A组的IL-6、IL-8和ST2水平较低，肠道微生物群和短链脂肪酸水平可能更高。

（编译 王雨萱）