美国MD Anderson癌症中心Siefker-Radtke等报告，在携带FGFR3/2改变（FGFRalt）的、抗PD-1/PD-L1初治的、局部晚期/转移性尿路上皮癌（mUC）患者中，Erdafitinib对比帕博利珠单抗有相似的中位总生存期（OS）。但帕博利珠单抗的结局好于假设。（Ann Oncol. 2023年10月21日在线版; 2023 ESMO年会. 摘要号2359O） 

FGFR3/2改变（FGFRalt）肿瘤常见于luminal 1亚型，且抗PD-1/PD-L1治疗的临床益处有限。为了评估Erdafitinib对比帕博利珠单抗在抗PD-1/PD-L1初治mUC患者中的疗效，随机、开放标签Ⅲ期研究THOR中的该队列纳入相关患者，等比给予Erdafitinib（8 mg qd，在药物动力学指导下逐渐增至9 mg；175例）或帕博利珠单抗（200 mg q21，176例）。

入组条件：≥18岁；不可切除的晚期/mUC；携带经选择的FGFRalt；既往接受过一次治疗后疾病进展；抗PD-1/PD-L1初治患者。主要终点为总生存期（OS）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和安全性。 

结果显示，意向性治疗人群的中位随访时间为33个月。Erdafitinib组和帕博利珠单抗组的中位OS分别为10.9个月和11.1个月（HR=1.18，95%CI 0.92~1.51，P=0.18），中位PFS分别为4.4个月和2.7个月（HR=0.88，95%CI 0.70~1.10），ORR分别为40.0%和21.6%（RR=1.85，95%CI 1.32~2.59），中位缓解持续时间分别为4.3个月和14.4个月，发生≥1例次的3~4级不良事件发生率分别为64.7%和50.9%，导致死亡的不良事件分别有5例（2.9%）和12例（6.9%）。

（编译 郑一翔）