英国谢菲尔德大学Catto等报告，在携带FGFR改变的、卡介苗（BCG）经治的、乳头状高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中，不手术者选择Erdafitinib对比膀胱内化疗可延长中位无复发生存期（RFS：未到达 vs. 11.6个月），且6个月RFS率、12个月RFS率及各亚组RFS均有获益。 （Ann Oncol. 2023年10月21日在线版）  

BCG治疗后复发的高危NMIBC患者以及不宜/拒绝手术的患者，治疗选择有限。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）改变在NMIBC中常见。

为了评估选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂Erdafitinib对比膀胱内化疗的活性，该项随机研究纳入≥18岁的、不宜/拒绝手术的、携带FGFR3/2改变的、BCG经治的、复发性、乳头状、高危NMIBC（高级别Ta/T1期）患者，按照2∶1的比例分予Erdafitinib（6 mg qd，49例）或研究者选择的膀胱内化疗方案（丝裂霉素C或吉西他滨，24例）。主要终点为RFS。关键的次要终点是安全性。 

结果显示，由于入组缓慢，研究登记已停止。中位随访13.4个月，Erdafitinib组和化疗组的中位RFS分别为未达到（95%CI 16.9个月~未达到）和11.6个月（95%CI 6.4~20.1个月；HR=0.28，95%CI 0.1~0.6，P=0.0008）。安全性通常与已知情况一致。

（编译 郑一翔）