法国研究者Loriot等报告，在抗PD-1/PD-L1治疗失败的、携带FGFR改变的转移性尿路上皮癌患者中，Erdafitinib对比化疗显著延长总生存期（OS）。（N Engl J Med. 2023年10月21日在线版; 2023 ESMO年会. 摘要号2362MO）

Erdafitinib是一种泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，已获批治疗携带FGFR3/2敏感改变的、含铂化疗后进展的、局部晚期或转移性尿路上皮癌。在抗PD-1/PD-L1治疗期间或治疗后进展的、携带FGFR改变的转移性尿路上皮癌患者中，Erdafitinib的作用未知。

该项全球Ⅲ期随机试验（THOR）纳入携带FGFR3/2敏感改变的、1~2种抗PD-1/PD-L1治疗失败的转移性尿路上皮癌患者，等比分予Erdafitinib（136例）或研究者选择的化疗方案（多西他赛或长春氟宁，130例）。主要终点为OS。 

结果显示，中位随访15.9个月，Erdafitinib组和化疗组的中位OS分别为12.1个月和7.8个月（HR=0.64，95%CI 0.47~0.88，P=0.005），中位无进展生存期分别为5.6个月和2.7个月（HR=0.58，95%CI 0.44~0.78，P<0.001），3~4级治疗相关不良事件发生率分别为45.9%和46.4%，治疗相关死亡率分别为0.7%和5.4%。

OS获益同样见于各亚组，包括按年龄、FGFR改变类型、既往治疗线数、内脏转移、原发肿瘤部位和化疗类型来划分的亚组。

（编译 李佳依）