北京大学肿瘤医院郭军教授等报告了多中心Ⅱ期临床试验POLARIS-01结果，对于以肢端和黏膜亚型为主的晚期黑素瘤，目前最大宗的前瞻性抗PD-1临床研究显示，在标准疗法难治的转移性中国黑色素瘤患者中，Toripalimab获得了确证可控的安全性和持久的临床缓解。(Clin Cancer Res. 2020年4月22日在线版 doi: 10.1158/1078-0432.CCR-19-3922.)

与主要是持久紫外线照射引起的白种人的皮肤黑色素瘤不同，大多数亚洲人的黑色素瘤主要发生在肢端和黏膜处，并对既定治疗的应答较差。PD-1阻滞剂在中国转移性黑色素瘤患者中的临床应用尚待探索。

该项Ⅱ期研究旨在评估Toripalimab在全身性治疗失败的晚期中国黑色素瘤患者中的安全性和有效性。Toripalimab以静脉给药3 mg/kg Q2W，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是安全性和客观缓解率(ORR)。

研究最终入组128例黑色素瘤患者，其中50例为肢端黑色素瘤，22例为黏膜黑色素瘤。截至2019年8月15日，在最后一次入组后的23个月中，有116例(90.6%)患者出现与治疗相关的不良事件(TRAE)。25例(19.5%)患者发生了≥3级TRAE。在评估的127例患者中，观察到1例获得完全缓解，21例获得部分缓解和51例为疾病稳定，ORR为17.3%，疾病控制率为57.5%。中位的缓解持续时间未达到。中位无进展生存期(PFS)为3.6个月(95%CI 2.7~5.3个月)，中位总生存期(OS)为22.2个月(95%CI 15.3个月~无法评估)。肿瘤活检中PD-L1阳性患者的ORR(38.5% vs. 11.9%，P=0.0065)，PFS(7.7个月 vs. 2.7个月，P=0.013)和OS(未达到 vs. 14.4个月，P=0.0005)显著高于PD-L1阴性患者。 (编译 陆涛)