法国里尔大学Facon等报告，不宜自体干细胞移植的新发的多发性骨髓瘤(MM)患者中，在来那度胺和地塞米松基础上，添加Daratumumab可显著改善患者的疾病进展或死亡风险，但其中性粒细胞减少和肺炎的发生率更高。(N Engl J Med. 2019; 380: 2104-2115. doi: 10.1056/NEJMoa1817249)

不宜自体干细胞移植的新发MM患者，来那度胺联合地塞米松是标准治疗方法。为了确定添加Daratumumab是否会显著降低该患者群的疾病进展风险或死亡风险，该项研究入组737例患者，随机分至Daratumumab联合来那度胺、地塞米松组(Daratumumab组)或来那度胺、地塞米松单独化疗组(对照组)，治疗持续至出现疾病进展或不可耐受的不良事件。主要终点为无进展生存期(PFS)。

结果显示，中位随访28.0个月，Daratumumab组和对照组分别有97例(26.4%)和143例(38.8%)患者发生了疾病进展或死亡，估计的30个月PFS率分别为70.6%和55.6%(HR=0.56，95%CI 0.43~0.73，P<0.001)，完全缓解或更好缓解的发生率分别为47.6%和24.9%(P<0.001)，微小残留病转阴率分别为24.2%和7.3%(P<0.001)。

3~4级最常见的不良事件为中性粒细胞减少(50.0% vs. 35.3%)、贫血(11.8% vs. 19.7%)、淋巴细胞减少(15.1% vs. 10.7%)和肺炎(13.7% vs. 7.9%)。

(编译 王艳明)