美国MD Anderson癌症中心Bashir等报告，接受自体造血细胞移植(auto-HCT)的新发多发性骨髓瘤(MM)患者，预处理方案或可选择白消安联合马法兰以代替马法兰单药。(Lancet Hematol. 2019年3月22日在线版)

回顾性研究表明，对比auto-HCT治疗的MM患者，预处理时使用白消安联合马法兰可延长无进展生存期。为了验证上述结论，该项开放标签的Ⅲ期随机研究入组≤70岁、至少是病情稳定、可移植的新发MM患者，随机给予预处理方案白消安联合马法兰(联合组)或单用马法兰(单药组)。主要终点为两组预处理后的无进展生存期(PFS)。

结果显示，2011年10月12日至2017年3月22日，205例患者进行了资格评估并被随机分配到治疗组，其中主要分析包括202例患者(联合组104例，单药组98例)。auto-HCT治疗后90天，联合组和单药组分别有104例(98%)和95例(97%)获得了部分缓解或更好的缓解。

联合组和单药组的中位随访时间分别为22.6个月(IQR：15.2~47.1个月)和20.2个月(IQR：8.8~46.6个月)，中位PFS分别为64.7个月和43.5个月(HR=0.53，95%CI 0.30~0.91，P=0.022);两组100天时均未发现治疗相关的死亡，2~3级黏膜炎发生率分别为74%和14%。

(编译 孙继生)