澳大利亚研究者Lau等报告的Ⅱ期临床研究显示，对非选择的未行化疗的晚期胆管癌患者，依维莫司一线单药治疗有临床活性。（Br J Cancer. 2018年3月12日在线版 doi:10.1038/s41416-018-0021-1）

晚期胆管癌预后较差，且治疗方法有限。该探索性Ⅱ期临床研究（RADiChol 研究）旨在评价mTOR抑制剂依维莫司在晚期胆管癌一线治疗中的作用，并探索分析预后标志物。

该研究纳入未接受过化疗的晚期胆管癌患者。患者每日服用10 mg依维莫司。主要研究终点为12周疾病控制率（DCR），次要终点包括总体缓解率、无进展生存（PFS）、总生存（OS）以及不良反应。对存档肿瘤组织进行DNA测序和免疫组化检查，评估RAS和PI3K/AKT/mTOR通路的激活状态。

研究共纳入27例患者。12周DCR为48%，中位PFS为5.5个月，中位OS为9.5个月。与其他部位的肿瘤相比，胆囊癌的12周DCR明显较差，PFS和OS也有较差趋势。所有患者对治疗均可耐受。KRAS突变（12%）和PIK3CA突变（12%）不常见。PI3K/AKT/mTOR通路的免疫组化染色结果与患者预后并无显著相关性。

（编译 崔晓雯 审校 陈锦飞)