法国 Bordeaux大学Mahon等报告，慢性期慢性髓性白血病(CML)患者，伊马替尼替换为尼罗替尼治疗后，维持MR4.5的患者可达到无治疗缓解。(Ann Intern Med. 2018; doi: 10.7326/M17-1094)

无治疗缓解期(TFR)——停用酪氨酸激酶抑制剂后仍保持缓解，是CML治疗的新目标。为了评估尼洛替尼二线治疗停药后的TFR，该项单臂Ⅱ期开放性研究(网站: NCT01698905)自18个国家的63个研究中心入组患者。纳入标准：CML慢性期，接受TKI治疗至少3年(伊马替尼治疗>4周，随后尼罗替尼治疗≥2年)，接受尼罗替尼治疗能达到MR4.5(BCR-ABL1≤0.0032%);进入1年巩固治疗;在巩固治疗期间持续MR4.5的患者，可计入TFR。

患者在巩固治疗期间接受尼罗替尼治疗，进入TFR后停止治疗;未达到主要分子学缓解(MMR)或TFR期间明确失去MR4患者，可再次接受尼罗替尼治疗。研究终点为不失去MMR或明确MR4，或停止治疗48周内重新治疗患者比例。

结果显示，163例接受伊马替尼的患者更换为尼罗替尼治疗，入组该研究并进入巩固阶段。其中，126例达到计入TFR的标准，73例(58%)患者在48周时仍维持TFR，67例(53%)在96周时维持TFR;56例再次接受尼洛替尼治疗的患者中，55例临床获益至少达到MMR，52例获得MR4.5。没有1例患者进展到加速期或急变期。停用尼罗替尼后的最初48周内，患者的肌肉骨骼疼痛副反应更频繁。

该研究入组异质性患者人群，未比较继续治疗和停止治疗患者之间的疗效。

(编译 郭晓川 审校 张伟京)