近日，百时美施贵宝公司(BMS)宣布美国FDA批准了达沙替尼(Sprycel)片剂扩展适应证，治疗儿童慢性期(CP)费城染色体阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)。该批准走的是FDA的优先审查程序，该药获得了FDA授予的孤儿药资格。达沙替尼对儿童CML患者中的疗效和安全性在97例CP-CML患者入组的两项研究中得到证实。

达沙替尼在2006年首次获得FDA批准，治疗慢性期Ph+ CML成人患者，这些成人患者之前接受了包括伊马替尼在内的治疗后耐药或不耐受。达沙替尼还被FDA批准用于治疗Ph+急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。达沙替尼已在60多个国家获得批准。2010年10月，达沙替尼获得FDA加速批准，治疗新确诊的慢性期Ph+CML成人患者。

达沙替尼在两项儿童CML临床研究中进行了评估。其中包括一项开放标签、非随机、剂量范围试验(NCT00306202)和一项开放标签、非随机单臂试验(NCT00777036)。疗效终点包括完全细胞遗传学缓解(CCyR)、主要细胞遗传学缓解(MCyR)和主要分子生物学缓解(MMR)。在参与这两项研究的97例患儿中，51例来自单臂试验的患者为新确诊CP-CML，46例患者曾使用伊马替尼治疗且不耐受，中位随访时间分别为4.5年和5.2年，至数据截止时，过半数缓解患者在数据截止时疾病没有进展。

CML在儿童中较罕见，占所有白血病患儿的不到3%，但较成年患者更具侵袭性，治疗选项非常有限，在这个小患者群体中进行临床试验也比较有挑战性。达沙替尼为慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患儿提供了新的治疗选择。BMS公司也在致力于探索达沙替尼在儿童血液系统肿瘤中更广泛的应用。

(编译 隋唐)