意大利研究者Gay等报告的研究证实了，自体干细胞移植（ASCT）作为所有年轻骨髓瘤患者的标准初始治疗。（Leukemia. 2017, 31: 1727–1734.）

治疗新诊断的骨髓瘤患者，与化疗联合来那度胺（CC＋R）相比，ASCT可延长患者的首次无进展生存（PFS1）。首次复发时进行挽救性ASCT治疗,仍可有效挽救初始治疗未接受ASCT的患者。

为了评估初始ASCT治疗与CC＋R方案的持久获益，以及挽救性ASCT对CC＋R方案患者的影响，研究者对两项Ⅲ期临床试验（RV-MM-209研究和EMN-441研究）进行了汇总分析。主要终点为PFS1、第二次无进展生存（PFS2）和总生存（OS）。

结果显示，MEL200-ASCT组共有268例患者，被随机分配接受2个周期的美法仑（200 mg/m2）和ASCT治疗，CC＋R组患者261例。中位随访46个月，与CC＋R组相比，MEL200-ASCT组患者以下指标获得显著改善：中位PFS1（42个月 vs 24个月；HR=0.53，P＜0.001），4年PFS2率（71% vs 54%；HR=0.53，P＜0.001）和4年OS率（84% vs 70%；HR=0.51，P＜0.001）。

有良好和不良预后患者均有获益。只有53%的CC＋R组复发患者首次复发后接受了ASCT治疗。与挽救性ASCT治疗相比，初始ASCT治疗显著降低死亡风险（HR=0.51，P=0.007）。

（编译 张静静）