美国Fred Hutchinson癌症研究中心Cameron J. Turtle等报告，在Ibrutinib治疗失败的高危慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，抗CD19 CAR-T细胞治疗高度有效。（J Clin Oncol. 2017年7月17日在线版）
为了评估CAR-T治疗的安全性和可行性，该研究入组了24例Ibrutinib治疗过的CLL患者，接受淋巴细胞耗竭化疗和三个剂量水平（每千克体重给予2×105，2×106，2×107的CAR-T细胞治疗）的抗CD19 CAR-T细胞治疗。19例患者接受Ibrutinib治疗时出现疾病进展，3例Ibrutinib治疗不耐受，2例Ibrutinib治疗后未发生疾病进展。6例患者应用Venetoclax无效，23例为复杂核型和（或）17p缺失。
结果显示，CAR-T细胞输注后四周，按照慢性淋巴细胞白血病国际工作组标准（IWCLL）评估，总有效率为71%（17/24）。20例（83%）发生细胞因子释放综合征，8例（33%）发生可逆性的神经毒性，但其中1例患者发生死亡事件。
20例（20/24）患者应用环磷酰胺、氟达拉滨和CD19 CAR-T细胞治疗（最大耐受剂量≤2×106）。在19例再次分期的患者中，输注后4周总效率（IWCLL标准）为74%，其中完全缓解（CR）率为21%（4/19），部分缓解（PR）率为53%（10/19），15/17例（88%）CAR-T细胞治疗前有微笑残留病（MRD），治疗后流式细胞仪检测MRD消失。12例患者进行IgH基因深度测序，7例（58%）没有恶性IgH克隆。CAR-T治疗后，骨髓没有恶性IgH克隆的CLL患者中，按照IWCLL标准评估的无进展生存率和总生存率均接近100%（中位随访6.6个月）。与淋巴结PR或CR患者的无进展生存期相近。

（编译 王洪岩 审校 邱林）