美国纽约大学Perlmutter癌症中心Arjun V Balar等报告，Atezolizumab一线应用于对未经治疗的、顺铂不耐受的、转移性尿路上皮癌，显示出令人鼓舞的持久缓解率、生存率和耐受性。（Lancet. 2016年12月7日在线版）

局部晚期或转移性尿路上皮癌在接受不含顺铂方案一线化疗时存在这些问题：药物作用时间短，预后较差，毒性作用大。为了评估抗程序性死亡受体配体1（PD-L1）类药物Atezolizumab对顺铂不耐受的转移性尿路上皮癌患者的疗效。这项单臂、多中心、Ⅱ期研究自北美洲和欧洲七国的47家学术医疗中心和机构入组未接受过治疗的、顺铂不耐受的、局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者接受Atezolizumab（1200 mg，q21）静脉滴注，直至疾病进展。最终，独立的中心审核人员参照实体肿瘤疗效评价标准（RECIST v1.1）来评估客观缓解率，同时对预先设定PD-L1表达的亚组和全部患者进行评估。接受单个或多个剂量Atezolizumab的所有受试者均被纳入安全分析。

结果显示，2014年6月9日至2015年3月30日，共纳入123例患者，其中119例接受了单剂量或多剂量的Atezolizumab治疗。在17.2个月的中位随访中，客观缓解率为23%（95%CI 16%~31%），完全缓解率为9%（11例），19/27例获得疗效的患者仍处于缓解状态。疗效持续时间尚未达到中位值。所有的PD-L1和预后不良亚组患者均治疗有效。中位无进展生存期为2.7个月（95%CI 2.1~4.2个月），中位总生存期为15.9个月（95%CI 10.4个月至未达到）。

肿瘤突变负荷与疗效相关。发生率≥10%的治疗相关不良反应事件包括疲劳（36例）、腹泻（14例）、瘙痒（13例），其中1例患者发生治疗相关的死亡（败血症）、9例（8%）患者发生了严重不良反应导致停药、14例（12%）患者发生了免疫相关的不良反应事件。