美国Dana–Farber癌症研究所Matthew S. Davids等报告，Ipilimumab对异基因造血干细胞移植(HSCT)后复发的肿瘤患者有一定疗效。尽管存在免疫介导的不良反应和GVHD，HSCT后复发的血液系统肿瘤患者应用Ipilimumab仍然可行。持续疗效可见于包括髓外急性髓系白血病在内的几个亚型患者中。(N  Engl J Med. 2016, 375: 143-153.)

　　异基因造血干细胞移植后，由于供体介导的免疫抗肿瘤作用的缺失可引起血液系统肿瘤的复发。

　　该项Ⅰ/Ⅰb期多中心研究首先假设免疫检查点抑制剂Ipilimumab能通过移植物抗肿瘤效应来恢复抗肿瘤应答，然后根据该假设开展相关研究，以确定Ipilimumab对HSCT后复发血液系统肿瘤患者的安全性和疗效。患者接受Ipilimumab诱导治疗，Ipilimumab的剂量为3 mg/kg或10 mg/kg，每3周为一个周期，共4个周期;对有临床受益的患者每12周额外给药一剂，并维持至60周。

　　结果显示：试验共入组了28例患者。其中6例(21%)患者出现了包括1例死亡在内的免疫相关不良反应，4例患者(14%)出现了阻碍Ipilimumab进一步用药的移植物抗宿主疾病。接受3 mg/kg Ipilimumab治疗剂量的患者没有观察到疗效。在22例接受10mg/kg Ipilimumab治疗剂量的患者中，有5例(23%)患者达到完全缓解，2例(9%)达到部分缓解，6例(27%)的肿瘤负荷降低。在达到完全缓解的患者中，4例为髓外急性髓系白血病患者，1例为转化为急性髓系白血病的骨髓增生异常综合征患者。4例患者的疗效持续时间长达一年。该应答情况与CD8阳性T细胞的原位浸润、调节性T细胞活化的降低和血液中效应T细胞亚群的扩增均相关。

　　(编译 刘家希 审校 王化泉)