美国FDA已批准来那度胺联合地塞米松治疗心诊断的多发性骨髓瘤。该适应证审批是基于几项Ⅲ期临床试验结果，这些研究包括FIRST研究(MM-020/IFM 07-01)评价了来那度胺联合地塞米松与目前标准方案美法仑、强的松、沙利度胺(MPT)的疗效比较。

FIRST研究结果在2013年ASH会议上进行了报告，在这项研究中1623例新诊断骨髓瘤患者随机接受来那度胺联合低剂量地塞米松持续治疗、或同样方案18个疗程共18个月、或MPT方案。

结果显示，来那度胺/地塞米松持续治疗组疾病进展风险下降28%，中位无进展生存25.5个月，而MPT组仅21.2个月(HR=0.72, P=0.0001)。截至2014年3月随访结果，来那度胺/地塞米松组与MPT组相比死亡风险减少25%，中位OS延长(58.9个月 vs. 48.5个月，HR=0.75, 95%CI 0.62-0.90)。

来那度胺/地塞米松持续治疗组3~4级不良事件包括中性粒细胞减少(27.8%)、贫血(18.2%)、血小板减少 (8.3%)、肺炎(11.3%)、无力(7.7%)、疲乏(7.3%)、背痛(7%)、低钾血症(6.6%)、皮疹(7.3%)、白内障(5.8%)、呼吸困难 (5.6%)、深静脉血栓 (5.6%)、以及高血糖 (5.3%)。

来那度胺此前被批准三种疾病，2005年12月首先批准用于伴5q-有或没有附加染色体异常的低、中危MDS造成的输血依赖性贫血，2006年6月批准用于先前接受过一种方案治疗的多发性骨髓瘤，2013年6月批准来那度胺治疗两个以上治疗方案治疗且至少有一个方案包括硼替佐米后复发或进展的套细胞淋巴瘤。

(编译 王婷 审校 常乃柏)