研究者近期报道了ATRA和亚砷酸联合一线治疗中、低危急性早幼粒细胞白血病疗效不劣于ATRA联合化疗(Italian-German APL 0406 trial; Lo-Coco et al, NEJM 2013)。在此，研究者研究者们继续报道包括后续入组患者总共276例患者的疗效情况(162例先前报道)。

APL0406研究是一前瞻性、开放、随机对照研究，由意大利GIMEMA和德国SAL、AMLSG研究小组共同完成。入组患者年龄18-<71岁，初诊，非高危的APL患者(WBC≤10x109/L)。患者随机分配至接受ATO+ATRA联合治疗（MD Anderson 癌症中心方案）或意大利AIDA 2000方案。ATO+ATRA组患者接受ATO 0.15/kg + ATRA 45  mg/m2/d至到患者取得完全缓解，然后ATO 5天/周，用4周停4周为1周期，共4周期；ATRA连用2周停2周为1周期，共7周期。ATRA联合化疗组接受标准的ATRA联合去甲氧柔红霉素诱导治疗序贯蒽环类为基础方案联合ATRA巩固治疗，以及低剂量化疗联合ATRA维持治疗。研究终点是2年无事件生存。

研究结果显示：总共254例患者可行诱导反应评价。ATRA-ATO与ATRA-化疗组相比，完全缓解率为122/122 (100%) vs. 128/132 (97%，P=0.12)。中位随访36个月(1-75 月),两个组3年EFS分别为98%和84.9%(P=0.0002),2年累积复发率分别为1.1%和9.4%(P=0.005)。

研究者总结道：进一步扩张的数据充分说明，在中低危APL中ATRA-ATO两药方案与ATRA-化疗方案相比具有高效的抗白血病作用和生存获益。这一结果支持将ATRA-ATO两药方案作为中低危APL患者的标准治疗方案。