复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授等报告，在系统治疗后疾病进展的、局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者中，BL-B01D1在2.2 mg/kg剂量下显示出令人鼓舞的初步疗效和良好的安全性。（J Clin Oncol. 2025年10月8日在线版）

BL-B01D1是一种有潜力的、一流的、靶向表皮生长因子受体（EGFR）和人EGFR3（HER3）的、荷载Ed-04的双特异性抗体-抗体偶联药物（ADC）。为了评估BL-B01D1在标准或常规治疗耐药的la/mUC患者中的疗效和安全性，该项多中心、单臂、Ⅱ期研究（BL-B01D1-201）纳入系统治疗后疾病进展的la/mUC患者，静脉给予BL-B01D1，剂量为2.2 mg/kg、2.5 mg/kg或2.75 mg/kg（每3周一次，在第1天和第8天约60分钟内输注一次）。

主要终点为客观缓解率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）及安全性。

结果显示，共入组41例患者，其中2.2 mg/kg组34例，2.5 mg/kg组4例，2.75 mg/kg组3例。在2.2 mg/kg组中，确证ORR为44.1%（95%CI 27.2%~62.1%），DCR为88.2%（95%CI 72.5%~96.7%）。在15例仅接受过一线化疗（铂类或ADC）的患者中，确证ORR达到80%（95%CI 51.9%~95.7%）。

中位随访10.2个月，中位PFS为7.3个月（95%CI 5.5~9.8个月），中位DOR为11.3个月（95%CI 4.3个月~未达到）。最常见的治疗相关不良事件（所有等级和≥3级）为贫血（88.2%，38.2%）、白细胞减少（76.5%，38.2%）、中性粒细胞减少（64.7%，41.2%）、血小板减少（64.7%，32.4%）、食欲减退（52.9%，2.9%）和恶心（52.9%，2.9%）。

（编译 邹鹏）