第三代蒽环类药物氨柔比星和拓扑异构酶Ⅱ抑制剂在Ⅱ期临床研究中显示出对小细胞肺癌（SCLC）的良好活性。德国学者von Pawel J等进行了一项Ⅲ期研究，旨在比较氨柔比星和拓扑替康二线治疗SCLC的疗效和安全性。（J Clin Oncol. 2014年11月10日在线版）

研究者将637例难治或敏感的SCLC患者按2:1的比例随机分配，分别接受氨柔比星40 mg/m2静脉注射（IV）d1-3；拓扑替康1.5 mg/m2静脉注射d1-5，均21天为一周期。该研究主要终点为总生存期（OS），次要终点包括总缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和安全性。

研究发现：氨柔比星和拓扑替康的中位OS分别为7.5个月和7.8个月(风险比HR=0.880  P=0.170)；对于难治性患者，中位OS分别为6.2个月和5.7个月（HR=0.77  P=0.047）。中位PFS分别为4.1个月和3.5个月(HR=0.802  P=0.018)。ORR分别为31.1% 和16.9%（优势比=2.223  P<0.001)。

氨柔比星组和拓扑替康组≥3级的治疗相关不良事件分别为：中性粒细胞减少症（41% vs 54%  P=0.004）；血小板减少（21% vs 54% P<0.001)；贫血（16% vs 31%  P<0.001)；感染（16% vs 10%  P=0.043）；粒缺性发热（10% vs 3%  P=0.003）；心脏损害（5% vs 5% P =0.759）；输血率(32% vs 53% P<0.001）。NQO1基因多态性不影响安全性。

研究认为：对比拓扑替康与氨柔比星二线治疗SCLC不提高生存期。而对于难治性SCLC，氨柔比星对生存有所改善。