法国里尔大学Penel等报告，晚期非脂肪组织肉瘤（NASTS）患者一线化疗后，瑞戈非尼维持治疗显著延缓了疾病进展，且总生存也有略有改善。（Ann Oncol. 2025年4月8日在线版）

晚期NASTS的维持治疗尚未获得批准。为了探讨一线治疗后瑞戈非尼作为潜在维持治疗选择时的活性和安全性，该项双盲、安慰剂对照、随机Ⅱ期临床试验（EREMISS）纳入6个周期多柔比星为主化疗一线治疗晚期疾病后疾病稳定或部分缓解的此类NASTS患者，给予瑞戈非尼（120 mg/d，用3周停1周）或安慰剂治疗。根据RECIST 1.1标准，主要终点为无进展生存期（PFS），由盲态中心审查委员会（BCR）评估。预设的假设检验参数为：安慰剂治疗的PFS为4个月，瑞戈非尼预期的PFS为7个月，风险比（HR）为0.57，单侧检验，α为0.05，β为0.10，需要110例次事件和126例患者。

结果显示，研究于2019年5月至2022年11月在17个中心招募126例患者，中位年龄为58岁（18~85岁），其中女性占55%。最常见的组织学亚型是平滑肌肉瘤（59%）。

122例患者（109例次事件）可供评估主要终点。安慰剂组和瑞戈非尼组中，BCR评估的中位PFS分别为3.5个月和5.6个月（HR=0.53，95%CI 0.36~0.78，P=0.001），中位总生存期分别为20.5个月和27.6个月（HR=0.78，95%CI 0.50~1.22，P=0.28），≥3级不良事件发生率分别为4.8%和56.3%。瑞格非尼组最常见的、≥3级临床不良事件为乏力（9%）、动脉高血压（8%）和皮疹（8%）。

（编译 葛瑞民）