美国梅奥诊所Sarkaria等报告，在新发的、MGMT高甲基化的、胶质母细胞瘤患者中，在替莫唑胺辅助治疗中加入veliparib不会显著延长总生存期（OS）。（JAMA Oncol. 2024年10月31日在线版）

胶质母细胞瘤患者接受手术切除、放疗、替莫唑胺和肿瘤治疗场等标准治疗后，预后不佳。有临床前数据显示，veliparib与替莫唑胺联合应用时具有显著的化疗增敏作用。

为了评价veliparib联合替莫唑胺在胶质母细胞瘤患者中的疗效，该项随机临床研究于2014年12月15日至2018年12月15日纳入新发的、MGMT启动子高甲基化的、完成了放射治疗同步替莫唑胺治疗的胶质母细胞瘤患者，分予用标准的替莫唑胺（150~200 mg/m²，d1~5）联合安慰剂或联合veliparib（40 mg bid，d1~7）辅助治疗6个周期。该试验Ⅲ期部分的主要终点是OS。

结果显示，在Ⅱ期累积期间，322例患者被随机分组，另有125例被随机分组以完成Ⅲ期样本累积，在最终的Ⅲ期分析中共有447例患者。患者的中位年龄为60岁（20~85岁），190例（42.5%）为女性。

联合安慰剂组和联合veliparib组的中位OS分别为24.8个月（90%CI 22.6~27.7个月）和28.1个月（90%CI 24.3~33.3个月，P=0.17），该生存差别未到达预先指定的疗效终点。然而，在24~48个月的随访中，生存曲线有分离，有利于应用veliparib。联合疗法具有良好的耐受性，3~4级血液学毒性事件虽有增加但可接受。

（编译 杨阅馨）