西班牙研究者Mateos等报告，尽管需要更长时间的随访，卡非佐米、来那度胺、地塞米松（KRd）方案诱导—移植—KRd方案巩固—Rd方案维持治疗的方法仍获得了令人鼓舞的结果，比主流的多发性骨髓瘤方案更有效，31%的高危冒烟型骨髓瘤患者在移植后4年仍检测不到可丈量的残留疾病（uMRD）。（J Clin Oncol. 2024年7月22日在线版）

高危冒烟型骨髓瘤的早期治疗可以延缓多发性骨髓瘤的进展。该项研究纳入新发的、高危冒烟性骨髓瘤（2年内进展风险>50%）且等待移植的候选者，给予KRd方案诱导治疗6个周期，然后给予大剂量美法仑（200 mg/m²）自体干细胞移植（HDM-ASCT），2个周期的KRd方案巩固治疗，和Rd方案维持治疗2年。

主要终点是移植后二代测序技术的血样uMRD。次要终点为移植后uMRD状态持续4年。

结果显示，2015年6月至2017年6月，研究纳入了90例患者，其中31%的患者至少携带一项SLiM/CRAB症状。

中位随访70.1个月，移植后3个月，在意向性治疗人群中，56例（62%）达到uMRD，4年后29例（31%）仍维持uMRD状态。5例进展为多发性骨髓瘤，70个月的进展率为94%（95%CI 84%~99%）。

任何一项SLiM/CRAB症状的存在都预示着进展为多发性骨髓瘤（5例患者中有4例：HR=0.12，95%CI 0.14~1.13，P=0.03）。36例患者出现生化进展，治疗结束时未能达到uMRD预示了这一点。70个月的总生存率为92%（95%CI 82%~99%）。

中性粒细胞减少症和感染是治疗期间最常见的不良事件，导致1例治疗相关死亡。研究报告了3例第二原发恶性肿瘤。

（编译 吴英）