意大利研究者Angelucci等报告，一种新的一流疗法Tagraxofusp，可能有助于重新定义母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)患者的生存期，其对生存的改善远优于历史对照数据。(摘要号547)

BPDCN是一种来源于浆细胞样树突状细胞前体细胞、高度恶性的血液系统肿瘤。这种疾病的特征是浆细胞样树突状肿瘤细胞的克隆性扩增，这些细胞表达特定的标志物，包括CD123。Tagraxofusp是一种一流的CD123靶向治疗药物，也是美国和欧洲唯一批准治疗BPDCN的药物。

2019年8月，欧洲启动了一项患者计划，以增加患者对Tagraxofusp的可及性。2019年8月至2021年12月，22例一线接受Tagraxofusp(12 μg/kg qd，d1~5 q21)治疗的BPDCN成人患者被纳入该项多中心、非干预性回顾性研究。主要终点为完全缓解率、毛细血管渗漏综合征的发生率和分级。

结果显示，Tagraxofusp的总缓解率为89%，完全缓解率为67%。至总缓解和至完全缓解的中位时间分别为21天和29天。50%的患者选择造血干细胞移植为桥接疗法。

截至数据截止时，9%的患者仍在接受Tagraxofusp治疗。所有患者的中位总生存期为20个月，但移植患者的尚未达到。历史对照数据中化疗组的中位总生存期为8~14个月。中位缓解持续时间为8.9个月。

最常见的血液学3~4级不良事件是血小板减少和中性粒细胞减少，发生率分别为32%和18%。毛细血管渗漏综合征发生率为45%，大多为轻度至中度，且多数可控。未见新的安全信号。

(编译 田启龙)