美国MD Anderson癌症中心Pant等报告，在携带FGFR改变的16种不同类型的晚期实体瘤患者中，多线治疗失败后采用Erdafitinib有效。(摘要号3121)

Erdafitinib是一种口服药物，可阻断FGFR信号蛋白的活性，这些蛋白对多种正常细胞过程非常重要。该项开放标签的单臂Ⅱ期研究RAGNAR纳入携带FGFR改变的、罹患晚期实体瘤(16种，但不包括尿路上皮癌)的成人患者和儿童患者共217例。所有患者(中位57岁)至少经历过一次系统治疗后出现疾病进展，且没有替代的治疗方案，既往治疗线数中位数为2。这项研究中肿瘤类型包括中枢神经系统肿瘤、胃肠癌、妇科癌症、肺癌和其他罕见肿瘤。

结果显示，总缓解率为29.5%，包括6例完全缓解和58例部分缓解。在FGFR1~3突变和融合突变的亚组中，总缓解率相当。疾病控制率为73.7%，临床获益率为45.6%，其中胰腺癌患者的总缓解率为56%，胆管癌患者的为52%。

除1例外，所有患者都经历了治疗中出现的不良事件，其中70%为≥3级不良事件。安全性与既往报道一致。 (编译 王子予)