美国麻省总医院癌症中心Brastianos报告，42%的脑转移患者可获益于帕博利珠单抗的治疗，在57例患者中7例的存活时间跨越2年。但需权衡治疗的毒性风险与获益。(摘要号2006;Nat Med. 2023年6月2日在线版)

该项单臂、开放标签的Ⅱ期试验于2016年10月至2018年10月纳入9例初治的无症状脑转移患者(队列A)和48例治疗后复发/进展的患者(队列B)。主要终点为缓解率，包括完全缓解、部分缓解或疾病稳定。试验中患者的原发性肿瘤包括乳腺癌、皮肤癌、非小细胞肺癌、小细胞肺癌、垂体癌和其他癌症。

结果显示，24例(队列A有3例，队列B有21例)接受帕博利珠单抗后有颅内获益，其中5例获得完全缓解或部分缓解。参与者的中位总生存期为8个月，优于历史对照的4~6个月。7例的总生存期被延长≥2年，包括5例原发性乳腺癌、1例原发性黑色素瘤和1例原发性肉瘤。

5例因毒性事件而停止治疗，50例出现了一次不良事件。帕博利珠单抗治疗最常见的不良事件为疲劳、恶心、头痛、呕吐和转氨酶水平升高。

研究者认为：下一步需要探究缓解者的生物标志物，这可能有助于预测哪些患者最有可能获益。该研究也表明，检查点抑制剂应用与否的决定不应该仅基于原发性肿瘤的情况，很可能有尚未确定的因素可以预测缓解。此类因素的确定可能有助于脑转移患者的指导、知情同意和个性化治疗。

(编译 王子予)