美国UCSF海伦·迪勒家庭综合癌症中心Rugo等报告的一项开放标签、随机、多中心、Ⅲ期研究显示，与静脉给药紫杉醇（IVpac）相比，口服紫杉醇（oPac）+ Encequidar（E）改善了已证实的肿瘤缓解，无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）也有延长的趋势。oPac+E组神经病变发生率和严重程度较低，但中性粒细胞减少症严重感染增加。oPac+E组基线转氨酶升高患者易于发生早期中性粒细胞减少症和严重感染（网站，编号NCT02594371）。（J Clin Oncol. 2022年7月20日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.02953）

神经病变使IVpac更复杂，需要预先用药，以防止超敏反应。口服紫杉醇吸收不良；E是一种新型p-糖蛋白抑制剂，可口服吸收。

一项Ⅲ期开放标签研究比较了口服紫杉醇加E（oPac+E：紫杉醇205 mg/m2，E 15 mg，每周连续3天）和IVpac（175 mg/m2，每3周1次）的疗效。器官功能良好且最后一次紫杉烷治疗后至少1年的转移性乳腺癌女性，被按照2︰1的比例随机分入oPac+E组和IVpac组。主要终点为采用RECIST 1.1，经盲法独立中心评价的影像学缓解。次要终点包括PFS和OS。

402例来自拉丁美洲的患者入组（oPac+E组265例，IVpac组137例）；人口统计学和既往治疗平衡。

oPac+E组确定的缓解率（意向治疗）为36%，IVpac组为23%（P=0.01）。PFS分别为8.4个月和7.4个月（HR=0.768，95.5%CI 0.584~1.01，P=0.046），OS 分别为22.7个月和16.5个月（HR=0.794，95.5%CI 0.607~1.037，P=0.08）。3~4级不良反应率在oPac+E组为55%，IVpac组为53%。

与IVpac组相比，oPac+E组的神经病变（>2级：2% vs. 15%）和脱发（所有级别：49% vs. 62%）的发生率和严重程度较低，但恶心、呕吐、腹泻和中性粒细胞减少的并发症更多，尤其是转氨酶升高的患者。oPac+E组和IVpac组研究期间死亡率分别为8%和9%，其中治疗相关死亡率分别为3%和0%。

（编译 鲁雅丽）