法国研究者Bachelot等报告，在高危患者中，依维莫司加入辅助内分泌治疗(ET)并不能改善无病生存期(DFS)。耐受性是个问题，跨越半数的患者在研究完成前停止使用依维莫司。辅助治疗不推荐依维莫司。(J Clin Oncol. 2022年5月23日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.02179)

依维莫司是雷帕霉素哺乳动物靶点的口服抑制剂，联合ET可提高绝经后的、芳香化酶抑制剂耐药的、转移性乳腺癌妇女的无进展生存期。然而，在早期乳腺癌辅助治疗中ET联合依维莫司的益处尚不清楚。

在这项随机双盲Ⅲ期研究中，高危、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的原发性乳腺癌患者被随机分配使用依维莫司或安慰剂2年并联合标准ET治疗。分层因素包括ET药物、接受新辅助化疗对比辅助化疗、孕激素受体状态、随机分配前ET治疗持续时间、淋巴结受累情况。主要终点为无病生存期(DFS)。该试验在网站上已注册，编号为NCT01805271。

2013年6月至2020年3月，1278例患者被随机分配接受依维莫司或安慰剂。在第一次中期分析中，试验因无效而停止，并在数据快照式完成后进行全面分析。有147例患者报告有DFS事件，3年时，ET+依维莫司(88%，95%CI 85%~91%)和ET+安慰剂(89%，95%CI 86%~91%;HR=0.95，95%CI 0.69~1.32，P=0.77)两组间的DFS率无差别。≥3级不良事件发生率为22.9%(依维莫司组为29.9%，安慰剂组为15.9%，P<0.001)。53.4%接受依维莫司治疗的患者提前永久终止试验治疗，而安慰剂组这一患者比例为22.3%。 (编译 宋楚辉)