中国医学科血液病医院Yan等报告，在不适合或未接受自体干细胞移植的、新发的多发性骨髓瘤（MM）患者中，一线应用B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法可诱导深度、快速且持久的缓解，且安全性可控。这些结果支持将其作为该群体潜在的改变临床实践的策略进行研究。（J Clin Oncol. 2026年2月27日在线版）

新发MM患者，如果不适合或未接受自体干细胞移植，则接受多种有效治疗方案的机会有限，这凸显了迫切需要新的一线治疗策略。该项Ⅱ期、开放标签、单臂试验（CAREMM-001）纳入此类患者，给予3~4个周期的方案允许的诱导治疗，随后给予BCMA CAR T细胞输注治疗，以及后续巩固治疗和来那度胺维持治疗。主要终点是输注后3个月时的微小残留病（MRD）阴性率（10^-5）。

结果显示，2023年4月4日至2024年12月26日，研究共筛选43例患者，最终入组40例，其中36例（中位年龄68岁）接受CAR T细胞输注治疗。在接受CAR T细胞输注的队列中，输注后3个月的MRD阴性率为100%（95%CI 90.3%~100.0%，36/36）。中位随访15.8个月（4.3~26.0个月）后，研究者未观察到MRD复发。完全缓解率从输注前的33.3%（95%CI 18.6%~51.0%，12/36）上升至输注后3个月的69.4%（95%CI 51.9%~83.7%，25/36），在最后一次随访时更是达到94.4%（95%CI 81.3%~99.3%，34/36）。

最常见的3~4级不良事件为短暂性细胞减少，包括淋巴细胞减少（100%）、中性粒细胞减少（88.9%）、白细胞减少（80.6%）、血小板减少（19.4%），以及贫血（8.3%）。细胞因子释放综合征发生率为52.8%（均为1~2级），免疫效应细胞相关神经毒性发生率为5.6%（均为1级），感染率为30.6%（≥3级占19.4%）。截止日期前，研究未见死亡或疾病进展。 （编译 李鑫）