徐州医科大学血液病研究所Xia等报告，在抗BCMA嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗后进展的、复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，抗GPRC5D CAR T细胞挽救疗法诱导了高缓解率，并可能成为此类患者潜在的治疗选择，但有待进一步验证这种疗法的持久有效性和安全性。（Lancet Haematol. 2025年4月12日在线版）

对于抗BCMA CAR T细胞治疗后进展的多发性骨髓瘤患者，最佳挽救治疗策略仍不清楚。靶向GPRC5D的CAR T细胞可能是一个潜在的选择。为了研究抗BCMA CAR T细胞治疗后进行性多发性骨髓瘤患者中抗GPRC5D CAR T细胞的活性和安全性，该项开放标签的、单臂、Ⅱ期试验在徐州医科大学附属医院纳入此类复发或难治性多发性骨髓瘤患者，静脉给予一剂抗GPRC5D CAR T细胞（2×10⁶个细胞/kg）治疗。

入组条件：18~70岁；抗BCMA CAR T细胞治疗后病情恶化；预期寿命跨越12周；没有活动性感染，没有严重的肝脏、心脏或其他疾病。

根据国际骨髓瘤工作组疗效评估标准，主要终点为总缓解率，包括严格的完全缓解、完全缓解、非常好的部分缓解和部分缓解。

结果显示，2021年12月1日至2024年5月1日，共筛选了42例患者，其中37例入选并接受了抗GPRC5D CAR T细胞治疗。患者的中位年龄为59岁（IQR：51~65岁），37例中有17例（46%）为男性，20例（54%）为女性。所有患者都是亚洲人。

中位随访12.6个月（IQR：8.2~20.8个月），总体缓解率为84%（95%CI 68%~94%，31/37），包括13例（35%）完全缓解或更好的缓解。最常见的3~4级不良事件是血液学毒性事件，包括白细胞减少症（92%，34/37）、淋巴细胞减少症（97%）、中性粒细胞减少症（78%）、贫血（62%）和血小板减少症（62%）。26例（70%）患者发生了细胞因子释放综合征，其中2例（5%）为3级。研究者观察到1例1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，未见治疗相关的死亡。 （编译 高博韬）