美国梅奥诊所Ailawadhi等报告，KarMMa-3研究延长的随访结果显示，在三类药物经治的、复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者中，idecabtagene vicleucel（ide-cel）对比标准方案（SR）显著延长的中位无进展生存期（PFS），且安全性保持一致。虽然因为患者从SR组交叉到ide-cel组影响了总生存期（OS）分析，但仍提示ide-cel有改善OS的趋势。（Blood. 2024年8月28日在线版）

三类药物经治的、复发/难治性MM患者的预后不良。Ⅲ期随机研究karMMA-3纳入接受过2~4种方案治疗的、三类药物经治的、复发/难治性MM患者，按照2∶1的比例分予ide-cel或SR。

期中分析显示：主要终点中位PFS（13.3个月 vs. 4.4个月，P<0.0001）和总缓解率（ORR）均支持使用ide-cel；中位OS分别为41.4个月（95%CI 30.9个月~未达到）和37.9（95%CI 23.4个月~未达到；HR=1.01，95%CI 0.73~1.40），两组的中位OS均擅长历史数据（9~22个月）。

在最终PFS分析中，中位随访30.9个月，ide-cel相对SR进一步改善了中位PFS（13.8个月 vs. 4.4个月；HR=0.49，95%CI 0.38~0.63）。无论既往治疗线数如何，ide-cel对比SR均有PFS获益，且2线治疗失败的患者获益最大（16.2个月 vs. 4.8个月）。ide-cel组和SR组的ORR获益得以维持，分别为71%和42%，其中完全缓解率分别为44%和5%。以患者为中心的设计允许在疾病进展时从SR（56%）交叉到ide-cel，但这混淆了OS的解释。

在按计划开展的分析中，校正交叉用药后，OS数据仍支持使用ide-cel。 （编译 杨培）